开展成瘾治疗药物和麻醉性镇痛药物临床综合评价及合理使用研究，积极建立与完善本专业领域临床评价技术和方法；对现有的药物治疗方法优化和再评估，对新的治疗药物进行临床评价；建立全国性临床研究合作网络，为多中心临床研究奠定良好基础。
作为第一批戒毒和镇痛领域的国家药物临床研究机构，研究所主持开展了几十项麻醉药品与精神药品在戒毒、镇痛、镇咳治疗中的多中心临床试验评价研究，完成了16项戒毒药、32项镇痛药、12项镇咳药（含依赖成分）和1项抗晕药的临床评价研究，还完成了9项上市后药物临床再评价研究和10余项人体生物利用度或药代动力学研究工作。临床评价研究主要由临床药理研究室承担。